«Поистине злой» отказ FDA от генной терапии отменен после отстранения чиновника Трампа

FDA вновь открыла путь к одобрению генной терапии AMT‑130 от UniQure для болезни Хантингтона после того, как бывший глава отдела генной терапии Вин Прэсад потребовал от компании проводить имитационные операции в качестве плацебо‑контроля. UniQure планировала обойти плацебо‑группу, используя внешних пациентов, но FDA потребовала хирургический контроль. Ранние данные показывают, что препарат может замедлить прогрессирование заболевания до 75 %. Одобрение будет рассматриваться в ускоренном порядке.